在第七届中国国际进口博览会(下称“进博会”)上,诺华集中展示了五大关键技术平台,以及多个基于这些平台开发的在研产品及已上市产品,展现了诺华“聚焦创新药物”战略的布局和成果。

　　作为一家专注创新药的公司,诺华聚焦患者需求最为迫切的心血管、肾脏及代谢,免疫,神经科学,肿瘤等四大核心治疗领域,围绕患者需求,运用前沿的关键技术平台开发高临床价值的创新疗法。诺华在五大关键技术平台同时进行研发投入,包括两个成熟技术平台(化学疗法、生物疗法),以及三个新兴技术平台(xRNA疗法、放射配体疗法、因与细胞疗法),并拥有60多个处于探索期到早期临床开发阶段的项目,为未来几年的研发创新奠定了坚实的基础。

　　“诺华创新的关键词是聚焦,这一聚焦战略得以让诺华将资源投入到核心治疗领域内那些最有影响力、最有潜力的创新产品和疗法上。”诺华药品开发部中国区负责人高蓉表示:“诺华以患者为中心,以临床价值为导向,在五大关键技术平台全面布局,打造了极具潜力的产品研发管线,以满足日益增长的患者需求。诺华将利用深厚积累和规模优势来探索、开发和商业化最新疗法,造福全球及中国患者。”

聚焦五大关键技术平台

　　五大关键技术平台,聚焦创新惠及患者

　　生物疗法是指从生命分子中提取药物,经过精心研发,用于治疗特定疾病;化学疗法是用于发现可以优化为药物的低分子量合成分子。在这两个成熟技术平台上诺华目前有多款重要的在研产品。如全球首创的小分子补体B因子抑制剂飞赫达®、首次参展进博会的口服内皮素A受体拮抗剂阿曲生坦(Atrasentan)、有望成为全球首个口服治疗慢性自发性荨麻疹(CSU) 的BTK抑制剂Remibrutinib、治疗乳腺癌的创新药物凯丽隆®等。

　　除了两大成熟技术平台,诺华着眼未来,全面布局放射配体疗法(RLT)、xRNA疗法以及基因与细胞疗法等三大前沿技术平台。

　　诺华是放射配体疗法(RLT)全球领导者。RLT被称为“魔法核弹”,是一种肿瘤精准治疗方法,具有独特的作用机制。RLT是将放射性核素与靶向肿瘤细胞的配体结合,精准锚定并摧毁肿瘤细胞,同时最大限度地减少对周围健康组织的影响。Pluvicto®是全球首个且唯一获批的靶向PSMA(前列腺特异性膜抗原)放射配体疗法。

　　xRNA是诺华的核心技术平台,可以靶向人体的天然mRNA,以调节致病蛋白质的产生,进而达到治疗目的。全球首创小干扰RNA降胆固醇药物乐可为®,以及有望成为全球第一款有效降低脂蛋白(a)的新型降脂药Pelacarsen等均基于此平台开发。

　　基因疗法通过改变患者的部分基因组成,以帮助治疗基因或遗传性疾病;细胞疗法通过恢复或改变某些细胞组或利用细胞在体内进行治疗来治疗疾病。目前该平台上针对2至18岁2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的在研基因疗法,有望成为针对这类患者的首个一次性鞘内注射基因疗法。

　　加强早期临床研究,新药申请全球同步

　　诺华在中国不断聚焦药品开发,扩大转化医学研究和临床开发的规模,以加速新药的开发和上市,惠及病患。目前,诺华有超过100个临床项目在中国开展。诺华中国还积极参与全球同步开发。自2022年以来,诺华的新药及新适应症开发已实现100%与全球保持同步。未来两年内,诺华计划实现90%以上的新药及新适应症注册申请与全球同步。

　　与此同时,诺华也不断加强与中国本地医疗和创新生态系统的合作。诺华与多家国内领先的医疗和研究机构签署了战略合作备忘录,促进临床研究和实践,共同探索药物研发合作新模式,加强学术及人才交流。

　　高蓉表示,“诺华丰富的产品组合和行业领先的在研产品线始终致力于满足中国未尽的医疗需求。未来,诺华将通过有针对性的药品开发策略持续加强早期和注册临床研究在华开展,,不断提升临床试验能力,加速创新药物在中国的落地,惠及中国患者。”